Osoby cierpiące  na choroby rzadkie, jak np. synowie dziennikarki  Vanessy Grzybowskiej, chorzy na  niezmiernie  rzadką dolegliwość nie mają możłiwości z korzystania z terapii i leczenia w ośrodkach referencyjnych Unii Europejskiej, gdyż Polska nie ratyfikowała Narodowego Programu Zdrowia dla Chorób rzadkich.Do Parlementu Unii Europejskiej IV Forum Osób Niepełnosprawnych ( EDF) została złożona petycja, aby posłowie PUE zadbali o prawa Polaków w dostępie do leczenia i terapii chorób rzadkich. - Gorąco  apeluję do pana ministra i premiera Polski ratyfikujcie Narodowy Plan Chorób Rzadkich dla Polsków – apeluje Przewodniczący Parlamentu Europejskiego Antonio Tajani. - Nic o nas bez nas. Musimy zadbać, aby Europa była Europą praw. Choć Rada Unii Europejskiej zaleciła ustanowienie Narodowego Planu Zdrowia dla osób z chorobami rzadkimi do 2013 roku, po to, aby obywatele Unii Europejskiej, w tym Polacy, mogli się leczyć w wyspecjalizowanych ośrodkach referencyjnych, to rządzący w Polsce na przestrzeni tych lat Ministrowie Zdrowia do tej pory tego zalecenia nie zrealizowali. A co za tym idzie chorzy pacjenci z Polski nie mają praw do skutecznej profilaktyki, badań specjalistycznych i dofinansowywania terapii dla chorób rzadkich na terenie UE. A to UE nakłada na państwa członkowskie obowiązek zapewnienie leczenia. Powinno być tak, że jeśli nie  jesteśmy w stanie uzyskać pomocy medycznej we własnym kraju a istnieje taka możliwość poza to wtedy rząd, czyli Narodowy Fundusz Zdrowia jest zobowiązany do  sfinansowania terapii poza granicami. - Mnie dotyczy postęujący zanik mięśni, choroba nieleczona w Polsce, choć leczenie dzieci na tą chorobę rozpoczęto już w Belgii, Francji i we Włolszech – mówi poseł Marek Plura, przewodniczący EDF, poseł Parlamentu Europejskiego, który obiecał pilotażować w sprawie chorych na choroby rzadkie, a także poinformował przewodniczącego Parlementu Europejskiego o trudnej sytuacji Polaków. - Bez Narodowego Planu leczenie chorób rzadkich jest niewykonalne – wyjaśnia Plura. -  Nie da się wdrożyć terapii, leków, jeżeli nie mamy  długofalowego finansowego i organizacyjnego przygotowania. Tylko Unia Europejska i komisja Europejska jako kluczowa podejmują rozmowy z producentami, co do kosztu tych leków i ich dofinansowania. Bez pieniędzy unijnych może to być zbyt trudne do udźwignięcia dla polskiego systemu zdrowia – dodaje. - Dlatego tak bardzo będę naciskać, na to, że choroby rzadkie bez pomocy Unii Europejskiej nie mają szans na rozwiązanie. - Bez planu narodowego nasza pozycja jest w tych dyskusjach naprawdę słaba. Jak oczekiwać wsparcia od komisji UE jeśli nie ma własnego pomysłu, co z tym wsparciem zrobić. Z dużym niepokojem obserwuję pewne zjawiska pogarszające sytuację chorujących na choroby rzadkie. Pogorszenie wynika z bagatelizowania odmienności, specyfiki leczenia schorzeń. Marginalizowania, gdyż dotyczą niewielkich grup pacjentów. Grupa osób chorujących na choroby rzadkie jest ogromna i bardzo szybko rośnie. WUE jest to 38, 5 mln ludzi a w Polsce chorych szacuje się na 3 mln ludzi. - Mam nadzieję, że ten plan zostanie jak najszybciej ratyfikowany w Polsce i dzięki temu włączymy się w proces leczenia jaki zachodzi teraz w UE. -Gorąco apeluję do pana ministra i premiera – mówi poseł Marek Plura. Jak wyjaśnia poseł, choroby rzadkie mają to do siebie, że trudno firmom farmaceutycznym odnaleźć dużą grupę pacjentów, którzy będą kupowali lekarstwa i to powoduje, że te leki są bardzo drogie i bardzo trudno dostępne. - Leki sieroce najpierw muszą być zatwierdzone przez Unię, a potem trafiają do pacjentów poprzez unijne ośrodki referencyjne, czyli konkretne szpitale zajmujące się danymi przypadkami chorób. Dlatego tak konieczny jest Narodowy Plan, który otworzy szansę na leczenie. Obecnie nakładane są wewnetrzne krajowe procedury, które często bardzo skutecznie utrudniają tego typu refundację i proces wdrożenia tego leczania  nierzadko występuje zbyt późno.